Kunngjøringen om at en immunterapibehandling som bruker konstruerte versjoner av pasientens celler – nylig godkjent av Food and Drug Administration (FDA) – har blitt varslet som et virkelig gjennombrudd innen kreftbehandling.
Men under feiringen er det bekymring for at kostnadene for stoffet – som utgjør $475 000 – kan være økonomisk skadelig for pasienter som følger denne behandlingen.
Det er også bekymring for at det nye stoffet kan innlede en uholdbar økning i kostnadene for kreftbehandling.
Legemidlet heter Kymriah og er utviklet av Novartis.
Kymriah bruker pasientens immunceller og redesigner dem for å bekjempe kreft. Hjelper pasienter med å bekjempe en type leukemi kalt B-celle akutt lymfatisk leukemi (ALL).
De Leukemi and Lymphoma Society (LLS) erklærte FDA-godkjenningen av Kymriah for en «ny æra» innen kreftbehandling.
«Dette er virkelig en spennende ny dag for kreftpasienter,» sa Louis J i en uttalelse. DeGennaro, PhD, president og administrerende direktør i LLS.
LLS bemerket at de brukte 20 millioner dollar på å finansiere CAR-T-celleterapiforskning som bidro til å bidra til Kymriah.
Vendepunktet til Kymriah
Anslagsvis 3100 unge mennesker får diagnosen ALL hvert år.
Mens barn med sykdommen har en total overlevelse på 85 % med tradisjonelle kjemoterapibehandlinger, står de som ikke reagerer eller får tilbakefall, dårlige utsikter.
Kymriah redesigner en pasients celler gjennom en prosess som kalles CAR-T-celleterapi (kimeriske antigenreseptor-T-celler) slik at de er klare til å angripe kreft.
I en klinisk studie viste personer med ALL som hadde fått tilbakefall og deretter gitt Kymriah en remisjonsrate på 83 %.
Behandlingen er kun godkjent for barn og unge voksne under 25 år.
Dr Gwen Nichols, sjefslege i Leukemia and Lymphoma Society, sa at hun var bekymret de økende kostnadene ved kreftbehandling.
Han sa imidlertid at Kymriah ikke koster mye mer enn en benmargstransplantasjon eller intensiv sykehusinnleggelse for flere kjemoterapibehandlinger.
«Selv om dette er en dyr terapi, så ville behandlingen disse barna ville fått hvis de ikke fikk denne terapien,» sa han. «Kostnadene for å holde dem i live er ublu.»
Nichols sa mer oppmerksomhet må vies til økende kostnader ved kreftbehandling generelt, men Kymriah – til tross for prisen – er annerledes.
«Ideen om å kunne gi et barn livet tilbake, verdien her er så stor, jeg tror at det å kun fokusere på [kostnad] ikke fokuserer på de større problemene,» sa han.
Fokus på farmasøytiske kostnader
Noen pasientgrupper er imidlertid ikke enige i at prisen på legemidlet er akseptabel.
Will Holley, talsperson for Campaign for Sustainable Rx Pricing, sa at behandlingen er absolutt et gjennombrudd, men prisen fremhever hvordan kostnadene for legemidler og medisinsk behandling har økt de siste årene.
«For ti år siden fikk vi stoffet på 1000 dollar i måneden, og kjevene deres bare falt,» sa Holley til Healthline. «Nå, en halv million dollar for et stoff. Det er denne voksende trenden».
Holley sa at hvis kostnadene ikke er under kontroll, vil folk ikke få tilgang til disse revolusjonerende terapiene.
«På et tidspunkt blir tilgang et like stort problem som innovasjon,» sa han. «Hvis pasientene som trenger disse terapiene ikke har tilgang til dem … hva er vi da ferdig med?»
David Mitchell, grunnlegger og president for Patients for Affordable Drugs, sa i en uttalelse at prislapper opprettholder en syklus som skader pasienter.
«Selv om Novartis’ beslutning om å sette en pris på 475 000 dollar per behandling av noen kan bli sett på som moderasjon, mener vi det er overdreven,» sa Mitchell i en uttalelse. «Novartis burde ikke få æren for å bringe et stoff på 475 000 dollar på markedet og hevde at det kunne ha fått folk til å betale mye mer.».
Mitchell sa at 200 millioner dollar i finansiering fra National Institutes of Health gikk til CAR-T-celleforskning som han hjalp til med å bringe til Kymriah.
Imidlertid sa Novartis administrerende direktør Joseph Jimenez Forbes det tallet var overdrevet og at bare 16 millioner dollar hadde blitt øremerket finansiering av CAR-T-celler da de gikk ombord.
Jimenez sa at Novartis brukte 1 milliard dollar for å bringe stoffet til markedet.
Novartis-tjenestemenn sa i en erklæring jobber med Centers for Medicare og Medicaid Services, og selskapet vil motta refusjon fra sentrene bare hvis pasienter viser respons på stoffet.
Det betyr at selv om en pasient får full behandling, vil det ikke være noen kostnad dersom de ikke går i remisjon.
I tillegg opprettet Novartis Kymriah Cares for å hjelpe pasienter med å ha råd til stoffet. Selskapet er forpliktet til å tilby et tilgangsprogram for kvalifiserte uforsikrede og uforsikrede pasienter.
«Dette programmet inkluderer copay assistanse og reisehjelp for kvalifiserte pasienter,» sa Novartis-tjenestemenn. «Reisehjelpsprogrammet vil organisere og dekke luft- og bakketransport, overnatting og måltider for den kvalifiserte pasienten og opptil to assistenter.»
Hvordan kostnader påvirker leger
For de i feltet har de økende kostnadene for legemidler hatt innvirkning på måten de jobber med pasienter på.
Dr. Craig Devoe, fungerende leder for Don Monti-avdelingen for medisinsk onkologi og hematologi ved Northwell Health, sa at farmasøytiske kostnader har økt, selv for terapier som har eksistert i årevis.
Han estimerte at han har sett kostnadene øke med omtrent 10 % fra år til år for mange kreftbehandlinger.
Som et resultat sa Devoe at hun i økende grad har problemer med å beskytte pasienter mot økonomisk belastning under behandlingen.
«Det er en helt annen toksisitet nå kalt finansiell giftighet,» sa Devoe. «[Pasienter] sliter med utgifter.»
Han sa at de nå har «team av mennesker» for å hjelpe pasienter med å komme seg gjennom labyrinten av betalingshjelpsprogrammer og forsikringsgodkjenning.
Når det gjelder Kymriah, erkjente Devoe at dette er et stort skritt i en ny type behandling, men han er bekymret for hva det betyr for kreftbehandling i fremtiden.
«Dette er et gjennombrudd, det er viktig og alle forstår det,» sa han. «Problemet er at dette totalt sett bare er et symbol på de skyhøye kostnadene for kreftmedisiner generelt.».
Devoe sa at det er sant at Kymriah kan koste like mye som en benmargstransplantasjon, men frykter at noen mennesker til slutt kan få tilbakefall og derfor trenger en transplantasjon senere.
«Det må være mer enn en rimelig og rettferdig fortjeneste som legemiddelet kan tjene på denne typen behandlinger,» sa han. «Det fornuftige ordet er der det grå er og hvor debatten er.»