Del på PinterestBilde med tillatelse fra Merck
Da Edith Pelka ble diagnostisert med avansert ikke-småcellet lungekreft i fjor sommer, trodde den pensjonerte New York-sykepleieren, yogainstruktøren og den selvlærte «heteroseksuelle skytespilleren» at livet hennes var over.
«Etter at kirurgen fortalte meg at svulsten min var ubrukelig, fortalte jeg mannen min og datteren min at jeg har hatt et fantastisk liv, og at hvis det er det universet vil ha det,» sa Pelka, 67 år, ved Healthline.
Og så la han til: «Jeg begynte å gråte. Jeg så en nær venn dø av lungekreft. Han var ulykkelig og varte bare et par måneder.
Pelkas desperasjon ble imidlertid snart til håp etter at legene hennes fortalte henne at hun kunne dra nytte av et lovende nytt medikamentregime.
Behandlingen kombinerte standard kjemoterapi med et nytt medikament kalt Keytruda, som bruker kroppens immunsystem til å bekjempe kreft.
Pelka, en varm og modig kvinne som som barn flyktet med familien fra Ungarn da russerne angrep på slutten av 1950-tallet, fortalte familien at hun ikke hadde noe å tape på å prøve denne nye behandlingen.
I dag, mindre enn et år senere, har han det «bra», sa hans onkolog, Dr. Balazs Halmos, direktør for thorax og hode- og nakkeonkologi ved Montefiore Medical Center og Albert Einstein College of Medicine i New York City.
«Edith har reagert overraskende bra på behandlingen hennes og er i en vakker remisjon,» sa Halmos til Healthline.
Pelka «overvintrer» i Florida og nyter livet hun sier har blitt gjenopprettet takket være denne revolusjonerende behandlingen.
Kunne ikke vært lykkeligere.
«Jeg føler meg veldig heldig. Disse immunterapiene er viktige oppdagelser, som vaksinene fra forrige århundre, som penicillin og poliovaksinen, sa han.
Immunterapi står i sentrum
Immunterapi har nylig fått intens medieoppmerksomhet.
Og med god grunn.
Som mange onkologer og kreftforskere sa til Healthline, endrer det sakte men tydelig ansiktet til kreftbehandling.
Men de fleste helseanalytikere er enige om at denne ukens nyheter fra den siste Keytruda kliniske studien er den viktigste utviklingen til dags dato innen immunonkologi.
Fordi?
Fordi denne nylige studien var for pasienter med lungekreft, den ledende årsaken til kreftdødsfall på verdensbasis for både menn og kvinner, ifølge American Cancer Society.
Inntil for noen år siden var diagnosen avansert lungekreft dyster. Men nå er det virkelig håp.
På American Association for Cancer Research (AACR) konferanse i Chicago på mandag, Merck annonsert at i Keytrudas Keynote-189-studie kombinert med cellegift ble risikoen for død for lungekreftpasienter redusert med 51 %.
Hos pasienter med høye nivåer av PD-L1, en biomarkør i kroppen som Keytruda og andre immunonkologiske legemidler er rettet mot, ble risikoen for død redusert med 58 %.
Hos pasienter med lave PD-L1-nivåer var risikoen for død 45 % lavere.
«Vårt mål er å forlenge livet til lungekreftpasienter,» sier Dr. Roger M. Perlmutter, president for Merck Research Laboratories.
«De samlede overlevelsesresultatene fra Keynote-189 som viser at risikoen for død ble redusert med det halve i Keytruda-armen er faktisk ganske imponerende og derfor potensielt av stor betydning for lungekreftpasienter.».
Onkologer og farmasøytiske industrianalytikere forventer at resultatene av disse studiene vil generere en ny standard for omsorg for omtrent 70 000 pasienter hvert år i USA hvis lungekreft har spredt seg.
«Keytruda og alle immunologer har en transformativ effekt på kreft,» sa Dr. Sandip Patel, en onkolog, kreftforsker og assisterende professor i medisin ved University of California San Diego Moores Cancer Center som spesialiserer seg på lungekreft. immunterapi og presisjonsmedisin.
«For pasienter med avansert lungekreft er det revolusjonerende å ha muligheten til å bli behandlet i sin første behandlingslinje med disse medisinene,» sa han.
Patel la til at for bare et tiår siden vurderte leger ofte om det var etisk å behandle pasienter med avansert lungekreft fordi resultatene ofte var så triste og cellegift gjorde dem syke.
«Å komme fra det punktet til der vi er nå er ekstraordinært. Vi har pasienter med avansert lungekreft som nå er fem år ut av behandlingen, sa Patel.
Merck har selskap
Ettersom de siste nyhetene setter Merck i spissen for behandlingspakken for lungekreft, er det flere farmasøytiske selskaper med ny immunterapi og målrettede behandlinger for sykdommen.
En annen studere Resultatene av disse ble kunngjort på denne ukens konferanse avslørte at Bristol-Myers Squibbs immunterapimedisin Opdivo og dets assosierte medikament, Yervoy, fungerte bedre enn cellegift for å forsinke kreftprogresjon hos avanserte lungekreftpasienter hvis svulster har spesifikke genetiske mutasjoner, og det samme gjør nesten 50 % .
Fordelen varte imidlertid bare to måneder i gjennomsnitt, og det er ennå ikke kjent om medikamentkombinasjonen forbedrer den totale overlevelsen.
Rachel Li, assisterende direktør for Bristol-Myers Squibb i Kina, fortalte Healthline at en fase III Opdivo-studie for lungekreft som andrelinje monoterapi er fullført og publisert i AACR-publikasjoner.
«Vi er sikre på å få godkjenning innen tredje kvartal i år,» sa Li.
Roche kunngjorde nylig at Tecentriq lungekreftimmunterapi forbedret overlevelsen i en studie som ligner på den Keytruda testet. Flere data fra den rettssaken er ventet snart.
Roche annonsert forrige måned økte kombinasjonen av Tecentriq med Avastin og cellegiftmedikamentene karboplatin og paklitaksel total overlevelse i førstelinjebehandling av ikke-plateepitel, ikke-småcellet lungekreft, sammenlignet med pasienter som fikk Avastin alene pluss de to kjemoterapiene.
Keytruda, Opdivo, Yervoy og Texentriq er alle det som kalles sjekkpunkthemmere som identifiserer og fjerner en pels funnet på kreftceller som skjuler dem fra kroppens immunsystem.
Torsdag, Food and Drug Administration (FDA) godkjent AstraZeneca Tagrisso lungekreftbehandling for førstelinjebehandling av pasienter med metastatisk ikke-småcellet lungekreft hvis svulster har mutasjoner i epidermal vekstfaktorreseptor.
Mellom 10 og 15 % av pasientene i USA og Europa og 30–40 % av pasientene i Asia har disse mutasjonene.
Godkjenningen er basert på resultatene av fase III Flaura-studien, som ble presentert på 2017-kongressen til European Society of Medical Oncology og publisert i New England Journal of Medicine.
Keytruda er for dyrt?
Keytruda, et allsidig medikament som i tillegg til lungekreft også er indisert for klassisk Hodgkin lymfom, hudkreft, blærekreft og andre kreftformer, har nådd $3.8 milliarder i omsetning i 2017, ifølge Wall Street Journal.
Som New York Business Journals rapportert denne uken koster Keytruda rundt $13 500 per måned.
De fleste forsikringsselskaper er med på Keytruda. Og kvalifiserte pasienter kan få hjelp. Merck gir sine voksenmedisiner og vaksiner gratis for kvalifiserte pasienter som ikke har reseptbelagte legemidler eller helseforsikringsdekning og som uten hjelp ikke har råd til medisinene og vaksinene produsert av Merck.
Australia kutter prisene
I Australia har regjeringen nettopp flyttet til inkluderer Keytruda på hans Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) for klassisk Hodgkins lymfom.
Dette betyr at mens pasienter i Australia med klassisk Hodgkins lymfom ville ha betalt omtrent $ 200 000 AUD ($ 153 000 US) for hvert behandlingsforløp, vil de nå ikke betale mer enn $ 39.50 ($ 30.31 USA).
Hodgkins lymfom er angivelig diagnostisert hos rundt 600 pasienter i Australia hvert år, og klassisk Hodgkins lymfom står for rundt 95 % av disse tilfellene.
«Et medikament som var utenfor rekkevidden av praktisk talt alle australiere vil nå være innenfor rekkevidde av praktisk talt alle australiere,» sa helseminister Greg Hunt til Nine Network denne uken.
I en pressemelding utgitt av MSD, som er Mercks navn utenfor Nord-Amerika, berømmet Sharon Winton, administrerende direktør i Lymphoma Australia, regjeringen for avgjørelsen.
«Nesten hundre australiere med denne formen for lymfom dør hvert år, så vi er henrykte over at et nytt behandlingsalternativ nå er tilgjengelig og rimelig,» sa han.
«Vi hører ofte om australiere som sliter med å betale for dyre medisiner eller bare har tilgang til disse stoffene gjennom en klinisk utprøving, så det er oppmuntrende å høre disse gode nyhetene,» la Winton til.
Keytruda var tilgjengelig på PBS for avansert melanom, men ikke for blodkreft.
Det er ingen organisasjon som PBS i USA.
Kostnaden for andre immunterapier
Det er ikke bare Keytruda som ser dyr ut.
Opdivo kan rapportert koster mer enn $ 250 000 i året når det kombineres med et annet medikament for behandling av melanom.
Legemiddelfirmaer påpeker at det er dyrt å få kreftbehandling fra laboratoriet til den lokale kreftklinikken.
En rapport fra JAMA Internal Medicine fant at for 10 legemidler mot kreft var gjennomsnittskostnaden for å utvikle et enkelt legemiddel mot kreft 648 millioner dollar.
Medianinntekten etter godkjenning av et slikt stoff var $1.6 milliarder.
Men Tufts Center for Study of Drug Development kom til en annen konklusjon.
Senteret undersøkte 10 farmasøytiske selskaper og 106 tilfeldig utvalgte legemidler som først ble testet i humane kliniske studier mellom 1995 og 2007.
ER aktelse fordi den reelle kostnaden for å utvikle og bringe et stoff til markedet var $2.6 milliarder.
Pamela Eisele, talsperson for Merck, sa til Healthline: «Vi deler bekymringer om økende kostnader for helsetjenester generelt, spesielt når denne kostnaden overføres til pasienter. Vår prioritet er å gjøre Keytruda tilgjengelig for alle pasienter som det er hensiktsmessig for, og vi har pasientstøtteprogrammer for å hjelpe de som kan finne det vanskelig å tilby medisinene sine.
Eisele sa at beløpet som hver pasient betaler for et medikament bestemmes av vilkårene i pasientens forsikring eller av regjeringsprogrammet som pasienten deltar i, for eksempel Medicare.
«Merck kontrollerer ikke dette,» sa Eisele. «Vi mener at Keytrudas verdi er tilstrekkelig reflektert i dag. Merck leder arbeidet med å bruke biomarkører i immunonkologi for å fremme personlig medisin og identifisere de beste terapeutiske tilnærmingene – monoterapi eller kombinasjon – for hver pasient, for å øke pasientenes sjanser for suksess og muliggjøre bedre utnyttelse av helsevesenets ressurser ved å bruke riktig behandlingsregime.»
Kostnadene ved immunterapi kan være misvisende
Debatten om kostnadene for stoffet nådde et crescendo i fjor med fremkomsten av immunterapi med CAR T-celler.
CAR, eller kimær antigenreseptor, innebærer å konstruere pasientens T-celler for å gjenkjenne og ødelegge kreftceller.
Behandlingen viser et enestående antall fullstendige remisjoner i blodkreft, selv blant syke pasienter som har brukt opp alle andre behandlingsalternativer.
To CAR T-celleterapier er nå godkjent av FDA. Den ene er Yescarta, for personer med avansert stort B-celle lymfom. Den andre er Kymriah, for barn og unge voksne med avansert B-celle akutt lymfatisk leukemi.
Yescarta markedsføres av Gilead, som nylig kjøpte Kite, et lite bioteknologiselskap som utviklet Yescarta, for rundt 11 milliarder dollar.
Kymriah markedsføres av Novartis.
Kostnaden for Kymriah er $475 000 per pasient. Yescarta koster $ 373 000 per pasient.
Men CAR T-celleterapi, som er en engangsbehandling, er faktisk mye rimeligere enn cellegift for en kreftpasients liv, sier flere kilder til Healthline.
TIL forhold Forskere fra University of Colorado konkluderte med at de kliniske fordelene ved disse terapiene rettferdiggjør deres høye pris.
Forskere fra University of Colorado Skaggs School of Pharmacy and Pharmaceutical Sciences gjennomførte en studie som estimerer kostnadseffektiviteten til godkjent CAR T-celleterapi.
Rapporten deres, «Kimerisk antigenreseptor T-celleterapi for B-celletumorer: effekt og verdi», ble utført på forespørsel fra det ideelle instituttet for klinisk og økonomisk gjennomgang.
Forskere sammenlignet CAR T-cellebehandlinger med kjemoterapi, og tok hensyn til pasientens overlevelse, livskvalitet og helsekostnader fra et helsevesenperspektiv, gjennom hele livet til en pasient som mottar disse terapiene.
Forskerne konkluderte med at de potensielle store kliniske fordelene med CAR T-celleterapier kan rettferdiggjøre deres dyre prislapp.
Hatim Husain, onkolog, kreftforsker og assisterende professor i medisin ved San Diego Moores Cancer Center ved University of California, tar for seg lungekreft og nevrologisk onkologi.
Han sa til Healthline at prisene på disse og andre nye legemidler er noe som må tas tak i.
«Bransjen må være mer kostnadsbevisst,» sa Husain tørt.
Han mener at en av tingene som vil øke pasienttilgangen til legemidler og redusere kostnadene er en utvidelse av biosimilar-markedet.
Biosimilarer er legemidler som i hovedsak er de samme som deres patenterte forgjengere. Mange eldre generasjons kreftbehandlinger som Avastin, Rituxan og Herceptin har utløpte patenter, noe som utsetter dem for billigere kopier enn konkurrentene.
Bioteknologiselskaper kan produsere legemidler som i hovedsak er de samme som de originale legemidlene når patentet utløper, men vanligvis til en betydelig redusert kostnad.
Husain sa at veksten av biotilsvarende legemidler «demokratiserer» medikamentutvikling.
«Vi kan se en viss bevegelse i immunterapimarkedet mot biosimilarer,» spådde han. «Biosimilarer i immunterapi er et dristig skritt, men det kan være en viss bevegelse der. Jeg har ikke en krystallkule; magefølelsen min er at det blir interessant. «
Husain sa at avanserte teknologier som genetisk diagnostikk og mer kan ha en positiv innvirkning på kostnadene for reseptbelagte legemidler.
Husain sa at medisinprisene er en viktig grunn til at industrien trenger flere biomarkører.
National Institutes of Health definerer en biomarkør som en «funksjon objektivt målt og evaluert som en indikator på normale biologiske prosesser, patogene prosesser eller farmakologiske responser på en terapeutisk intervensjon».
Husain sa at flere biomarkører vil hjelpe industrien til å bedre forstå hvem som reagerer på spesifikke terapier og hvem som ikke gjør det.
«Biomarkørutforskninger må fortsettes for å forstå hvem som vil ha mest nytte av disse stoffene og hvem som ikke vil; som definitivt vil holde kostnadene nede, sa Husain.
Bransjemyndigheter sier at det er en grunn til de høyere prisene.
«Det amerikanske helsevesenet er veldig forskjellig fra de fleste andre utviklede land der prisene er satt gjennom komplekse reguleringssystemer,» sa Merck-talsperson Pamela Eisele til Healthline.
En av fordelene med det amerikanske systemet, sa han, er at USA har blitt verdensledende innen vitenskapelig forskning og medisinsk innovasjon.
«Dette betyr at pasienter i USA generelt får tilgang til innovative medisiner tidligere enn de i andre land fordi USAs regjering ikke begrenser tilgangen gjennom priskontroll.».
Både i USA og globalt la Eisele til: «Vi jobber med et bredt spekter av interessenter for å hjelpe til med å utvikle og fremme innovative finansierings- og betalingsmodeller med sikte på å forbedre tilgangen».
Pasienter nyter livet
I mellomtiden omfavner lungekreftpasienter sin remisjon.
Da Sheila LeShure ble diagnostisert med ikke-småcellet lungekreft for fire år siden, var Detroits tobarnsmor og bestemor til fem ikke sikre på at de ville melde seg på en Keytruda klinisk studie.
«Jeg var bekymret. Jeg tenkte: «Hva om det ikke fungerer?», Han sa. «Men mannen min og legen min overbeviste meg om å gjøre det.»
Nå er hun glad for at hun gjorde det.
«Jeg er i remisjon. Jeg har livet mitt tilbake. Jeg kan reise, jeg kan gjøre hva som helst, sa han. «Hvis folk som leser historien din ikke er sikre på at de trenger å registrere seg for en klinisk utprøving, ber jeg dem om det. Ikke nøl.»
Pelka er enig.
Hun liker å fortelle andre som har blitt diagnostisert med lungekreft at selv om behandlingen har sin del av ubehagelige bivirkninger som kvalme og mangel på matlyst, er det verdt det.
«I de øyeblikkene du føler deg virkelig fortapt, bare husk at det ikke er evig, bare for en stund, og det er verdt det,» sa han.
«Noen ganger vil du si til deg selv: ‘Hva i helvete gjør jeg? Dette er ikke livskvaliteten. Men det varer ikke evig. Når jeg får cellegift, er det en vakker skrift på veggen som sier: «Når verden ikke lenger forteller deg, hvisker håpet: prøv en gang til».