Blindhet: behandling med makuladegenerasjonsimplantat

Del på PinterestFoto: Getty Images

«Vi sees i morgen», sier du tilfeldig på slutten av arbeidsdagen.

Faktisk kan det hende du ikke. I hvert fall ikke hvis du er en av de 11 millioner mennesker i USA som har en form for aldersrelatert makuladegenerasjon.

Det er 22 millioner øyne som ikke lenger fungerer som de skal. Det er ingen kur for de fleste av disse øynene.

Men nå er det håp.

I tidlige tester ser et biokonstruert retinalimplantat ut til å være trygt for bruk hos mennesker og kan være effektivt for å behandle synstap forårsaket av en type makuladegenerasjon.

Få det fra Dr. Amir H. Kashani, hovedforfatter av en ny studie, kirurg og assisterende professor i klinisk oftalmologi ved Keck School of Medicine ved University of Southern California (USC).

«Dette implantatet har potensial til å stoppe sykdomsprogresjon eller til og med forbedre pasientenes syn. Å demonstrere sikkerheten hos mennesker er det første skrittet mot å oppnå dette, sa han.

Hva er makuladegenerasjon?

Ikke-neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (NNAMD) er stadig mer vanlig hos eldre, sa Kashani til Healthline.

Sykdommen har to former, våt og tørr. De er forskjellige i hvordan de utvikler seg, men de ender opp på samme sted: blindhet.

NNAMD er assosiert med tap av retinalt pigmentepitel (RPE), en membran som nærer og beskytter de visuelle netthinnecellene i øyet.

Aldersrelatert tørr makuladegenerasjon er den vanligste typen. Over tid kan det føre til tap av sentralsyn, noe som gjør det vanskelig å lese, skrive, kjøre eller gjenkjenne andre.

Det er denne formen for sykdommen som påvirkes av celleimplantasjonsteknikken.

Symptomer på den «våte» formen kan holdes i sjakk med injeksjoner i øyet.

«Vår studie viser at dette unike stamcellebaserte retinale implantatet så langt tolereres godt, og foreløpige resultater tyder på at det kan hjelpe personer med aldersrelatert tørr makuladegenerasjon,» sa Dr. Mark S. Humayun, en medforfattet studie, hovedoppfinner av implantatet og direktør for USC Institute for Biomedical Therapeutics og meddirektør for USC Roski Eye Institute.

Kashani er oppmuntret av de første resultatene.

«Denne behandlingen gir fantastiske muligheter,» sa han.

Resultatene av behandlingen

Behandlingen, som består av et lag med RPE-celler avledet fra menneskelige embryonale stamceller på en ultratynn støttestruktur, ble implantert i netthinnen til fire pasienter av en kirurg fra USC Roski Eye Institute.

Arbeidet til mange mennesker og institusjoner har gått inn i etableringen og testingen av denne lille planten.

Leger og forskere fra USC Roski Eye Institute har samarbeidet med andre institusjoner i California.

Resultatene av den første studien, delvis finansiert av California Institute for Regenerative Medicines, var publisert denne måneden i Science Translational Medicine.

Forsøket varte i ett år, hvor deltakerne ble fulgt for å vurdere sikkerheten til anlegget.

Behandlingen ser ut til å ha blitt godt tolerert da ingen alvorlige uønskede hendelser knyttet til implantatet eller det kirurgiske inngrepet inntraff.

Det ble også vist at implantatet integrerte med netthinnevevet til pasienter, et essensielt element for behandlingen for å forbedre visuell funksjon.

Forskerne fant at pasientenes netthinne viste anatomiske endringer i samsvar med gjenopptreden av RPE.

Studien søkte også å måle eventuelle visuelle forbedringer.

Forskergruppens foreløpige vurdering viste at én person hadde forbedringer synsskarphet, som ble målt etter antall bokstaver de kunne lese på et øyekart.

Som en del av studien gjennomførte forskergruppen også en foreløpig vurdering av terapiens effektivitet.

To andre pasienter hadde forbedringer i visuell funksjon, som ble målt basert på evnen til å bruke området av netthinnen behandlet av implantatet.

Ingen av pasientene viste ytterligere synstap.

En glad forsker

Blant de mest entusiastiske over de foreløpige resultatene er en av forskerne som var med på å utvikle planten.

Dr. David R. Hinton er professor i patologi ved USCs Keck School of Medicine.

Hinton jobbet med fruktfluer da han lykkelig ble forlatt til dårlig syn.

«For det store flertallet [av mennesker] er det ingen effektiv terapi,» sa han til Healthline. «Denne studien viser at potensialet finnes.»

Det som startet som et laboratorieeksperiment har forvandlet seg til et sted hvor forskere utvikler terapi på 11 år.

«Jeg trodde aldri jeg skulle se dette i min karriere,» sa Hinton.

Ved å utnytte det faktum at menneskelige stamceller kan differensiere, utviklet teamet «en god metode med høy renhet,» sa Hinton.

Når han vet at en test – uansett hvor lovende – med bare fire pasienter ikke er nok å tilby som behandling for et bredt spekter av mennesker, ser Hinton til neste stadium: en større klinisk studie.

Siden kliniske studier er dyre, vil gruppen måtte skrive et stipend og søke finansiering.

Imidlertid, «dette er det mest spennende [som har skjedd] i min akademiske karriere,» sa han.

Forskningen deres fører kanskje ikke til en kur, erkjente forskerne. Men de tror det er sannsynlig at videre studier og forskning vil gjøre det mulig for dem – og andre – å utvikle ytterligere terapier som bremser utviklingen av sykdommen.

Lang nok til å holde synet ditt i ytterligere 20 til 30 år.