Selv om det for tiden ikke er noen kur mot spinalmuskulidatrofi (SMA), er behandlinger og terapier tilgjengelige. Dette betyr at det er mange måter å konsentrere seg om å oppnå best mulig kvalitetskvalitet. Personer med SMA stole på behandlings- og terapialternativer for å leve på den mest komfortable og produktive måten.
Men med så mange variasjoner i symptomer og tyngdekraften, hvordan vet du hva som er best for deg eller for den kjære? Nedenfor er fire spørsmål for å spørre legen din om å hjelpe deg med å bestemme de riktige alternativene for forholdene dine.
1. Hvilke typer terapier for & # 8220; kvaliteten på livet & # 8221; er tilgjengelig?
Det er viktig å kunne gjøre de tingene du liker og utforske interesser som tilpasser dine fysiske ferdigheter. Alvorlig muskel svakhet og ATROPHETENS’atrofi forårsaket av SMA påvirker ikke bare fysisk styrke. De kan også alvorlig påvirke evnen til å puste, svelge og noen ganger snakke.
Gjenværende som aktiv som mulig er avgjørende for å redusere utviklingen av SMA og holde en «8217; høy kvalitet i livet. Fysioterapi kan hjelpe med holdning, som hindrer felles immobilitet og bidrar til å opprettholde styrke. Stretching øvelser kan bidra til å redusere spasmer og forbedre rekkevidden av bevegelse og sirkulasjon. L’varmeapplikasjon kan midlertidig lindre smerte og muskel stivhet.
Med fremdriften av SMA er terapier tilgjengelig for språkproblemer, tygge og svelge. Service enheter kan hjelpe en person som har sma å gå, snakke og spise, som kan tillate dem å opprettholde sin egen uavhengighet.
2. Hvilke reseptbelagte terapier kan gjøre for meg?
Muskelsmerter og spasmer, redusert mobilitet og tyggeproblemer, svelging og dråper kan behandles med reseptbelagte legemidler.
De Nasjonalt institutt for nevrologiske sykdommer og slag foreslår å spørre legen din om mine muslilasser som Baclofen (Gablofen), Tizanidina (Zanaflex) og Benzodiazepine. Botulinumtoksinet injiseres noen ganger direkte inn i spyttkjertlene for kjeve-spasmer eller drooling. Overskytende spytt kan også behandles med amitriptilin (elavil), glykopyrrolat (Robinul) og atropin (ATROPEN).
Depresjon og # 8217; angst er to indirekte effekter som er felles for SMA. Å snakke med en konsulent eller en terapeut kan være en god måte å håndtere disse problemene på. I noen tilfeller er passende støtte for reseptbelagte legemidler A & # 8217;.
3. Jeg hørte om flere nye interessante SMA-behandlinger. Hva de er og er tilgjengelige for meg?
Nusinersen (solgt med Spinraza-merkevaren) var den første SMA-behandlingen godkjent av FDA. Det er ikke en kur for SMA, men kan redusere tilstanden. En artikkel publisert i New England Journal of Medicine rapporterer at om lag 40 prosent av de som har tatt dette stoffet, har hatt en nedgang i sykdomsprogresjonen. Mange deltakere har også rapportert en forbedring i muskelstyrken med stoffet.
Onasemnogene Abeparvovec (solgt med Zolgensma-merkevaren) ble godkjent av FDA i 2019. Det er en genterapi for barn under 2 år. Behandler de vanligste typer sma. Deltakere i klinisk eksperimentering har sett bedre bevegelse og muskelfunksjon og var i stand til å oppnå mål og sette seg ned og sette seg ned.
Spinrazza og Zolgensma er blant de dyreste stoffene i historien. Du kan imidlertid sjekke med forsikringsselskapet ditt for å se om de dekker disse stoffene. Du kan også være i stand til å motta økonomisk hjelp gjennom pasientpleieprogrammene til produsenter.
De første spinraza-behandlingene er priset for $ 750,000. Etterfølgende behandlinger kan legge opp til hundrevis av tusen dollar mer. En unik dose zolgensma koste $ 2,125,000.
Legen din bør hjelpe deg med å forstå alle de potensielle fordelene og risikoen knyttet til disse stoffene før du aksepterer behandling.
4. Jeg er en god kandidat for kliniske studier?
Mange som bor med SMA er interessert i kliniske studier, og håper å forbedre tilstanden deres eller til og med i en kur. Men kliniske studier er ofte komplekse og kan være mindre nyttige enn folk sporer. Selv om det ultimate målet alltid er en effektiv behandling tilgjengelig på markedet, er dette ikke resultatet for de fleste eksperimentelle stoffer.
Faktisk mottar de fleste eksperimentelle stoffer aldri FDA-godkjenningen. I 2016, En uavhengig og validert studie avslørt en overraskende trend: L’FDA-godkjenning på testmedikamenter redusert dramatisk siden 2004 til rundt 10%. Med andre ord, for hver 100 stoff som krever godkjenning, overstiger bare 10 prosessen. Dette inkluderer medisiner som kan behandle SMA. Ifølge L’non-profit organisasjon Kurere videregående skole, Hovedårsakene til feil er sikkerhetsproblemer, mangel på effektivitet og produksjonsproblemer.
Deltakelse i testen er en personlig beslutning, og du bør nøye vurdere alternativene dine med hensyn til risiko. Legen din kan hjelpe deg med å finne dine studier som du passer, men det er viktig å administrere dine forventninger. Testene har et stigningspotensial, men det er potensielt ukjente helserisiko. De fleste ser ikke betydelige resultater.
Du kan finne en komplett katalog med aktiv eksperimentering aktiv på Kliniske studier.gov.
L & # 8217;
Mange universiteter, sykehus, bioteknologiske forskere og kommersielle farmasøytiske selskaper er aktivt ute etter bedre måter å behandle SMA på. Inntil da forstår du alternativene dine og gjør informerte valg på behandlingen din, kan være en kraftig måte å hjelpe deg med å administrere symptomene dine og leve ditt beste liv.