Del på PinterestNy forskning har funnet ut at det reseptbelagte legemidlet Bumetanide kan forbedre symptomene forbundet med autismespekterforstyrrelser. Getty bilder
- Bumetanid, et reseptbelagt legemiddel, studeres som en potensiell måte å forbedre symptomer assosiert med autismespekterforstyrrelse.
- Legemidlet ble opprinnelig designet for å behandle ødem, en opphopning av væske i kroppen.
- Forskerne sa at studien fant at bumetanid forbedrer hjernefunksjonen og reduserer symptomene ved å redusere mengden av hjernekjemikaliet GABA.
Bumetanid, et reseptbelagt legemiddel som brukes til å behandle ødem, kan forbedre noen symptomer hos små barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD), ifølge tidlig forskning.
En studie publisert denne uken i Transaksjonspsykiatri fant at stoffet modifiserer en aminosyre i hjernen kalt gamma-aminosmørsyre (GABA) slik at forholdet mellom GABA og glutamat i hjernen er lavere.
GABA og glutamat er avgjørende for hjernens plastisitet og læringsevner.
Hva studien fant
Flere institusjoner i Kina, sammen med et team fra Cambridge University, deltok i studien.
De registrerte 83 barn mellom 3 og 6 år og administrerte til 42 av dem 0.5 milligram (mg) bumetanid to ganger daglig i 3 måneder. En kontrollgruppe på 41 barn fikk ingen behandling.
Forskere sier bumetanid er trygt å bruke hos barn under 3 år. ASD kan diagnostiseres ved 24 måneder og så tidlig som 18 måneder.
De vurderte barnas symptomer ved å bruke Childhood Autism Rating Scale (CARS), som evaluerer atferd som imitasjon, emosjonell respons og verbal og ikke-verbal kommunikasjon. Barn med skår over 30 på skalaen anses å ha ASD.
Barna hadde lignende CARS-score før behandling. Deretter viste den behandlede gruppen en signifikant reduksjon i CARS-skåre.
Forskere brukte hjerneavbildningsteknologi kjent som magnetisk resonansspektroskopi for å undersøke nevrotransmitterkonsentrasjoner i hjernen. Forholdet mellom GABA og glutamat gikk ned over 3 måneder hos barn behandlet med bumetanid.
Dette skjedde i den insulære cortex og den visuelle cortex. Disse hjerneområdene spiller roller i følelser og visuell informasjonsbehandling.
«Dette er den første demonstrasjonen av at bumetanid forbedrer hjernefunksjonen og reduserer symptomene ved å redusere mengden av hjernekjemikaliet GABA. Å forstå denne mekanismen er et viktig skritt mot å utvikle nye og mer effektive medikamentelle behandlinger, sier Ching-Po Lin, professor ved National Yang-Ming University, i en uttalelse.
«Disse barna bør ha muligheten til bedre livskvalitet og velvære,» sa Barbara Sahakian, professor i psykiatri ved Cambridge University. «Denne studien er viktig og spennende, fordi den betyr at det finnes et stoff som kan forbedre sosial læring og redusere symptomene på ASD i perioden hvor hjernen til disse barna fortsatt utvikler seg.».
GABA-tilkoblingen
Målet med stoffet er ikke å redusere GABA-nivåer, men å modifisere virkningen av GABA, gjenopprette dens hemmende effekt ved å redusere intracellulært klorid, forklarte han Dr. Nouchine Hadjikhani, en professor ved Harvard Medical School som har ønsket bumetanid hos barn med ASD.
Tidligere forskning har indikert at ASD kan være relatert til GABA, en nevrotransmitter som kontrollerer måten nerveceller kommuniserer på.
Hos voksne stenger GABA nerveceller. Men hos fostre og små barn aktiverer den nerveceller og spiller en rolle i utviklingen av nerveceller.
Endringer i den kan forsinke ettersom nevrale kretser modnes, noe som kan påvirke nettverksaktiviteten. Å gripe inn i en tidlig alder kan redusere noen av symptomene, sier forskerne.
Bumetanid var opprinnelig orientert mot behandling av ødem, en opphopning av væske i kroppen.
Tidligere forskning har vist at det også kan hjelpe tilstander som Retts syndrom, Downs syndrom, noe idiopatisk autisme og Parkinsons sykdom, bemerket han Dr. Agnieszka Wroczyńska, en polsk lege, i en e-post til Healthline.
Ikke en kur
Forskerne påpeker at det trengs mer forskning for å bekrefte funnene.
En dobbeltblind eller randomisert studie med flere deltakere vil være nødvendig for å bekrefte at stoffet er en effektiv ASD-behandling, sier forskere.
«Denne siste studien var verken blindet eller placebokontrollert, noe som gjorde det umulig å vite om noen observerte endringer skyldtes stoffet,» bemerket han Dr. Jeremy Veenstra-Vanderweele, psykiater ved Columbia University.
Tidligere studier har ikke tilstrekkelig kontrollert reduksjonen i kalium (som kan oppstå under behandling med legemidlet) eller behovet for å supplere kalium hos et betydelig antall barn.
«Det er fortsatt uklart om bumetanid gir en spesifikk fordel ved autisme,» sa Veenstra-Vanderweele til Healthline. «Jeg tror det er viktig å sørge for at barn får tidlig atferdsintervensjon før de vurderer noe som har betydelig risiko og uklare bevis på nytte.».
Det finnes allerede bevis for å støtte tidlige utviklings- og atferdsmessige intervensjoner som ikke har noen medfølgende medisinsk risiko.
«Disse bør undersøkes og implementeres før man vurderer medisiner med uklare bevis på nytte,» la han til.
Vei risikoen
Foreldre som er interessert i å utforske stoffet bør oppsøke leger som har erfaring med å bruke det med autistiske pasienter, sa han Dr. Richard E. Frye, nevrolog ved Phoenix Children’s Hospital.
Han skriver ut stoffet til noen pasienter med ASD. Han tror flere leger vil foreskrive det «veldig trygge stoffet» etter hvert som flere bevis blir publisert.
«Jeg har sett det oversettes til betydelige forbedringer hos noen pasienter,» sa han og la merke til at det bare kan hjelpe en undergruppe av dem.
«Jeg bruker det hos pasienter som ikke reagerer på standard medisinsk og atferdsterapi,» la Frye til.
Legemidlet er kanskje ikke egnet for alle barn, sa Hadjikhani.
«Det er klart at det ikke vil fungere for alle autistiske individer, så i den forstand kan det være et falskt håp, men jeg tror at for de som reagerer på det stoffet, er endringene virkelig imponerende,» sa han.
«Bumetanid tilbyr ikke en ‘kur for autisme’, men det kan øke livskvaliteten til noen autistiske mennesker betydelig på grunn av dets potensial til å gi forbedringer i sensorisk prosessering og overfølsomhet, kognisjon og tilegnelse av kommunikasjonsevner,» la Wroczyńska til .
Legemidlet har vært effektivt hos noen barn, men det er uklart hvordan man best kan forutsi et barns respons.
«Utfallet ved alvorlig autisme har vist seg å være ekstremt dårlig,» la han til.
Bumetanid vil hjelpe barnet ditt?
Hadjikhani advarte foreldre om å sørge for at barnets diagnose er nøyaktig før de vurderer stoffet.
Legemidlet kan påvirke elektrolyttnivåene, så det vil sannsynligvis kreve forbehandlingstester, inkludert blodprøver og EKG-avlesninger. Barn bør overvåkes nøye de første ukene etter behandlingsstart, la han til.
Du må forsikre deg om at diagnosen er riktig og at det ikke er medisinske grunner til å ikke starte behandlingen, sa Hadjikhani.
«Det vil bare ha positive effekter på noen og ingen effekt på andre. Så, med tanke på alle sikkerhetsproblemene som må vurderes, er det etter min mening verdt et forsøk, og hvis ingenting skjer etter noen måneder, stopp det,» sa han.