Tjenestemenn i Intercept Pharmaceuticals sier at deres nye stoff har fungert bra i en klinisk fase III-studie, så de vil søke FDA-godkjenning.
Del på PinterestEkspert sier til Healthline at det nye stoffet ikke vil endre spillereglene, men det er «bedre enn ingenting». Getty bilder
Ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH), en type ikke-alkoholisk fettleversykdom, er en vanskelig tilstand å leve med, spesielt siden det ikke finnes noen medisiner på markedet designet for å behandle den.
Dette kan imidlertid snart endre seg hvis et farmasøytisk selskap var i stand til å distribuere et nytt legemiddel i apotekhyllene.
Intercept Pharmaceuticals, et selskap kjent for å utvikle behandlinger for kronisk leversykdom, annonsert tidligere denne måneden fullførte de en fase III-studie av REGENERATE-studien.
Målet. målet? Opprettelse av et medikament designet for å behandle NASH og leverfibrose.
Selskapet har kunngjort sin intensjon om å søke regulatorisk godkjenning i USA og EU for å bringe stoffet på markedet innen slutten av året.
«Som den første vellykkede pivotale studien i NASH, er REGENERATE et stort fremskritt for leversamfunnet,» sa han Dr. Zobair M. Younossi, professor i medisin ved Virginia Commonwealth Universitys Inova Campus og tilknyttet professor i biomedisinske vitenskaper ved George Mason University, samt styreleder for REGENERATE-styret, i uttalelsen.
Men selv om det kan være det første NASH-spesifikke stoffet som er tilgjengelig for forbrukere, er det neppe en game changer, sier en ekspert intervjuet av Healthline.
Prevalens øker
Ikke-alkoholisk fettleversykdom (NAFLD) omfatter to undertyper: ikke-alkoholisk fettleversykdom (NAFL) og NASH.
Selv om begge tilstander forårsaker fettlever, er NASH mer alvorlig ettersom det også inkluderer betennelse i leveren, noe som kan føre til mer alvorlige komplikasjoner.
«NASH er den ytterste enden av spekteret av fettleversykdom,» forklarte han Dr. Keith Roach, Sharecares medisinske direktør og førsteamanuensis i klinisk medisin ved Weill Cornell medisin i New York.
«Spektrumet starter med alkoholfri fettlever, og går deretter hele veien til NASH,» sa Roach til Healthline. «Til slutt kan det føre til skrumplever. Epidemiologi er definitivt på vei oppover. Det er absolutt stort, viktig, og skal ikke tas lett på. «
Faktisk er NAFLD en av de vanligste årsakene til leversykdom i USA. Hans verdsatt at 30 til 40 prosent av amerikanske voksne har NAFLD og 3 til 12 prosent har NASH.
De viktigste risikofaktorene for fettleversykdom inkluderer en stillesittende livsstil, diabetes, fedme, høyt sukkerinntak og høy alder.
I likhet med type 2 diabetes og hjertesykdom, oppmuntres NAFLD-pasienter vanligvis til å gå ned i vekt og trene for å håndtere tilstanden. I ekstreme tilfeller kan pasienter gjennomgå fedmeoperasjoner for å gå ned i vekt.
Det finnes ingen medisiner på markedet spesielt utviklet for å behandle tilstanden, men den kan snart endre seg.
‘Bedre enn ingenting’
Legemidlet utviklet av Intercept Pharmaceuticals bruker obeticholsyre for å forbedre leverfibrose uten å forverre pasientens NASH.
Intercept nektet å gi en kommentar til Healthline, men Dr. Mark Pruzanski, president og administrerende direktør i selskapet, Hun sa i pressemeldingen at han er fornøyd med resultatene av fase III-studien.
«Vi er begeistret over å rapportere de første positive resultatene av fase 3-registreringsstudien hos pasienter med NASH, en ødeleggende sykdom som er på vei til å bli en ledende årsak til levertransplantasjon i de kommende årene,» sa han.
Studien hadde to primære endepunkter: forbedring av fibrose og forbedring av NASH.
Han var vellykket i den første, men mislyktes i den andre. Men fordi et av endepunktene har blitt truffet, sier selskapet at de ønsker å søke myndighetsgodkjenning.
Selv om stoffet kan være nyttig for leverfibrose, men ikke gjør mye for NASH, gjør det heller ikke ting verre.
«Det er bedre enn ingenting,» sa Roach. «Ellers har vi diettbehandlinger, og de er veldig vanskelige å få folk til å gjøre ordentlig. Når de brukes, kan de være veldig effektive, men det krever en motivert pasient og en lege som er villig til å ta seg tid.
Roach sier at den medisinske verden vil fortsette å innovere og utvikle effektive medisiner. Men det er en inkrementell prosess.
«Jeg tror vi til slutt vil ha effektive behandlinger for leversykdom,» sa han. – Det er mange i utvikling. Noen av dem har allerede mislyktes, og noen ser fortsatt ganske interessante ut.
«En ting den farmasøytiske industrien er veldig god på, er å finne en nisje og utvikle et medikament som vil ha en viss effektivitet,» bemerket han.
Lev vel
Leversykdom er absolutt ikke den eneste potensielle bivirkningen av en usunn og stillesittende livsstil.
For de med NASH, diabetes eller hjertesykdom, vil en leges råd høres ganske like ut: gå ned i vekt, reduser sukkerinntaket og spis sunt.
Selv om NAFLD og NASH per definisjon ikke er forårsaket av alkohol, er alkohol fortsatt et rødt flagg. Roach forklarer at selv en beskjeden mengde alkohol kan forårsake alvorlige komplikasjoner for de som lever med tilstanden.
«Alkohol er helt ute av kostholdet for noen med til og med moderat alkoholfri fettlever,» understreket han.
En annen ting å passe på hvis du har eller står i fare for å utvikle NAFLD, er hepatitt.
«Hepatitt A og hepatitt C er vaksineforebyggende, men ikke alle har dem,» sa Roach. «De kan være ødeleggende for personer med underliggende leversykdom.»
For hver av disse forholdene er løftet om en tryllestav som ville løse alt fristende, men det er klart at noe slikt ikke eksisterer ennå.
«For nå er den mest effektive forebyggingen og mest effektive behandlingen fortsatt livsstilen,» sa Roach.
Bunnlinjen
Det første stoffet som hjelper til med å behandle alkoholfri steatohepatitt (NASH), en type ikke-alkoholisk fettleversykdom, kan være på markedet innen utgangen av dette året.
Tjenestemenn i Intercept Pharmaceuticals sa at det nye stoffet deres fungerte bra i en klinisk fase III-studie.
De bemerket at stoffet ikke reduserte NASH-symptomer, men det forbedret leverfibrose.
En ekspert sa at det nye stoffet ikke vil endre spillereglene for behandling av fettleversykdom, men det er også «bedre enn ingenting».
Personer med fettleversykdom oppfordres til å gå ned i vekt, trene, spise sunt og unngå alkohol.