Forskningsoppdatering: Nyheter i behandlinger for cystisk fibrose

Du oppdateres om nyere utvikling i behandlingen av cystisk fibrose (CF)? Takket være utviklingen av medisinsk vitenskap har utsiktene for folk med FC forbedret seg mye de siste tiårene. Forskere fortsetter å utvikle nye stoffer og strategier for å forbedre folks liv med FC.

La oss ta en titt på noen av de siste utviklingene.

Oppdaterte retningslinjer for å forbedre den personlige hjelpen

I 2017, eksperter av Foundation for cystisk fibrose har gitt ut oppdaterte retningslinjer for diagnose og klassifisering av FC.

Disse retningslinjene kan hjelpe leger til å anbefale flere tilpassede tilnærminger til behandling av FC.

I de siste ti årene har forskere utviklet en bedre forståelse av genetiske mutasjoner som kan forårsake fc. Forskere har også utviklet nye stoffer til behandling av personer med visse typer genetiske mutasjoner. Den nye FC-diagnose retningslinjene kan hjelpe leger å avgjøre hvem som er mer sannsynlig å dra nytte av visse behandlinger, basert på deres spesifikke gener.

Nye stoffer for å behandle den underliggende årsaken til symptomene

CFT-modulatorer kan dra nytte av noen mennesker med FC, avhengig av deres alder og spesifikke typer genetiske mutasjoner de har. Disse stoffene er utformet for å rette opp noen feil i CFTR-proteiner som forårsaker FC-symptomer. Mens andre typer stoffer kan bidra til å lindre symptomene, er CFTR-modulatorer den unike typen stoff som for øyeblikket er tilgjengelig for å håndtere den underliggende årsaken.

Mange forskjellige typer genetiske mutasjoner kan forårsake feil i CFTR proteiner. Så langt er CFTR-modulatorer bare tilgjengelige for å behandle folk med visse typer genetiske mutasjoner. Som et resultat kan noen mennesker med FC ikke nå nytte av behandling med CFTR-modulatorer, men mange andre kan.

Til dags dato godkjente US Food and Drug Administration (FDA) tre CFTR-modulerende terapier for personer i enkelte aldersgrupper med visse genetiske mutasjoner:

  • ivacaftor (Kalydeco), godkjent i 2012
  • Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi), godkjent i 2015
  • Tezacaftor / Ivacaftor (Symdeko), godkjent i 2018

I henhold til det cystiske fibrose fundamentet, Forskningen er for tiden på vei Å evaluere sikkerhet og # 8217; Effektiviteten til disse stoffene i andre grupper av mennesker som bor sammen med FC. Forskere arbeider også for å utvikle andre typer CFTR-modulerende terapier som kan ha nytte av flere personer med FC i fremtiden.

For å lære mer om de som kan dra nytte av behandling med en CFTR-modulator, snakk med legen din.

Kontinuerlig søk for å utvikle nye terapier

Forskere rundt om i verden jobber hardt for å forbedre folks liv med FC.

I tillegg til de tilgjengelige behandlingsalternativene, prøver forskerne for tiden å utvikle nye typer:

  • CFTR-modulerende terapier
  • Legemidler å fortynne og oppløse slimet
  • Medisiner for å redusere lungerbetennelse
  • Legemidler for å bekjempe bakterielle infeksjoner og andre mikrobielle infeksjoner
  • Medisiner rettet mot mRNA-molekyler som koder CFTR proteiner
  • Genetisk redigeringsteknologi for å reparere mutasjoner i CFTR-genet

Forskere testes også sikkerhet og effektiviteten av dagens behandlingsmuligheter for nye grupper av mennesker med FC, inkludert små barn.

Noen av disse anstrengelsene er i de tidlige stadiene, mens andre er senere. De Foundation for cystisk fibrose Det er et bra sted å finne informasjon om den nyeste forskningen.

Du gjør fremgang

FC kan påvirke den fysiske og psykiske helsen til folk som er berørt, så vel som de som tar vare på. Heldigvis gjør fremgangen pågår i forskningen og omsorg for FC en forskjell.

I henhold til 01817; sist Rapporter om de årlige registerdataene fra det cystiske fibrose fundamentet, L & # 8217; forventet levetid for mennesker med FC fortsetter å øke. Den gjennomsnittlige lungefunksjonen til personer med FC har forbedret seg betydelig de siste 20 årene. Selv næringsstaten har forbedret seg, mens tilstedeværelsen av skadelige bakterier i lungene er redusert.

For å få de beste resultatene for barnet ditt og få mest mulig ut av det siste utviklingen i omsorg, er det viktig å programmere regelmessige kontroller. Informere deres hjelpeteam på endringer i helsen og spør om du bør gjøre endringer i behandlingsplanen.

L & # 8217;

Selv om ytterligere fremgang er nødvendig, lever folk med FC i gjennomsnitt lenger og mer sunt enn noensinne. Forskere fortsetter å utvikle nye terapier, inkludert nye CFTR-modulatorer og andre stoffer for behandling av FC. For å lære mer om barnets behandlingsalternativer, snakk med legen og andre medlemmer av deres hjelpemiddel.